Développement pharmaceutique en cours

Dorphan développe DO-10, une molécule repositionnée, pour le traitement de la gangliosidose à GM1 et de la mucopolysaccharidose de type IVB, deux indications orphelines dans lesquelles l'enzyme bêta-galactosidase est mutée.

Bien que DO-10 n’interagisse pas directement avec la bêta-galactosidase dans les cellules de patients, cette molécule réduit de manière très significative dans au moins 2/3 des mutations testées, la concentration des substrats dont l’accumulation est nocive. DO-10 possède des propriétés pharmacologiques essentielles pour les indications ciblées, notamment:

• biodisponibilité orale
• pénétration du tissu cérébral

DO-10 est une molécule qui a été développée il y a plusieurs années pour une autre indication et qui a été testée chez l’homme jusqu’en phase 2. La molécule DO-10 a été testée extensivement en particulier en préclinique (toxicologie aigue, subaiguë et chronique, mutagénicité, tératogénicité et pharmacocinétique). De plus, ce produit a été testé pour son innocuité chez l’homme dans deux études de phase 1 dans lesquelles il a démontré une bonne tolérabilité et une bonne sécurité. Le composé est actuellement en phase de développement pour entrer en phase 1b chez les patients dans la gangliosidose à GM1 et de la mucopolysaccharidose de type IVB aux USA au plus vite.