Composés en développement pour le traitement des maladies de surcharge lysosomale

portefeuille de Projets

Dorphan développe DO-1, un candidat préclinique de chaperon pharmacologique pour le traitement de la gangliosidose à GM1 et de la mucopolysaccharidose de type IVB, deux indications orphelines dans lesquelles l'enzyme bêta-galactosidase est mutée.

DO-1 est un chaperon pharmacologique prometteur qui rétablit de manière sélective et puissante l'activité de la bêta-galactosidase dans les cellules de patient dans au moins 2/3 des mutations testées. DO-1 possède des propriétés pharmacologiques essentielles pour les indications ciblées, notamment :

  • biodisponibilité orale
  • pénétration du tissu cérébral et osseux

Le composé est actuellement en phase de développement préclinique pour évaluer son activité et sa sécurité avant le début de son développement clinique.

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